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黄如方:解读CFDA罕见病药物可免临床上市

时间:2020-02-10 01:33来源:菲娱平台菲娱平台作者:菲娱平台点击:

  国家药监总局(CFDA)于2017年5月11日发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见稿,其中重点强调支持罕见病治疗药物和医疗器械研发,这是包括罕见病领域各类罕见病组织在内与各相关利益方多年来共同呼吁和努力的结果,随着国家深化医疗体制改革,以及罕见病患者对临床急需治疗方案的迫切需求,国家药监总局(CFDA)相继出台多个利好政策法规,这将势必增强中国在罕见病领域的整体发展,提高患者的药物可及性,充分保障患者的医疗权益。

  1. 国家卫计委医政医管局已于今年1月份发布罕见病名录(2017版)征求意见稿,我们相信正式版应该会在年内发布,这是继《上海市罕见病名录》、罕见病发展中心(CORD)的《中国罕见病参考名录》之后发布的最具权威、最高层面的官方目录,将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据参考,将为各省市制定罕见病政策提供有效的指导方向;

  2. 鼓励建立各级罕见病患者注册登记制度,去年以协和医院牵头的中国国家罕见病注册登记平台获得科技部“精准医学研究”重点专项支持,其他一些省市如北京、上海、山东也都有相关部门主导罕见病患者注册登记这一工作,我们相信将会有越来越多的政府部门、科研机构以及社会医疗服务机构都会重视罕见病患者数据,将会在我国的罕见病基础研究、临床诊治、药物研发、医疗保障及国际合作等多个方面发挥重要作用;

  3. 明确罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,特别是已在国外批准上市的药物和器械,将会很大程度获得快速审评审批,一方面医药企业降低了注册上市的成本,另一方面为患者获得及时治疗缩短时间,提高患者及家庭的生活质量,甚至挽留更多生命。目前全球仍有近80%的已上市孤儿药并未在中国上市,我们相信对于那些已上市多年、临床急需、并无人种差异、治疗效果显著及费用合理的罕见病药物,一定能获得CFDA的免临床和快速审批支持。在执行层面,可能需要审评中心(CDE)设立专员、注册申请流程以及可能的专家评审小组,来落实和执行好。

  征求意见稿在总局官网()向社会公开征求意见,于2017年5月25日前通过电子邮件反馈至总局的药品化妆品注册管理司。电子邮件/p>

  一、加快临床急需药品医疗器械审评审批。对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品医疗器械以及其他解决临床需求具有重大意义的药品医疗器械,临床试验早期、中期指标显示疗效并可预测其临床价值的,可有条件批准上市。申请人要制定风险管控计划,按要求开展确证性临床试验并完成批件中规定的研究内容。鼓励创新药物和医疗器械的研发,对列入国家科技重大专项和国家重点研发计划支持的创新药物和医疗器械,给予优先审评审批。

  二、支持罕见病治疗药物和医疗器械研发。由卫生计生部门公布罕见病目录,建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请,加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械,可有条件批准上市,上市后在规定时间内补做相关研究。

  三、严格注射剂审评审批。严格控制口服制剂改注射剂,凡口服制剂能够满足临床需求的,不批准注射制剂上市;严格控制肌肉注射制剂改静脉注射制剂,凡肌肉注射制剂能够满足临床需求的,不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂以及注射用无菌粉针之间互改剂型的申请,无明显临床优势的不予批准。

  四、调整药用原辅料及包装材料管理模式。制定药用原辅料和包装材料备案管理办法,建立药用原辅料和包装材料备案信息平台,相关企业按要求提交备案资料并对备案信息的真实性负责。药品审评机构对在信息平台备案的药用原辅料和包装材料,与药品注册申请一并审评审批。药品生产企业对所选择的药用原辅料和包装材料的质量负责。

  五、完善药品医疗器械审评制度。形成审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系。建立以临床医学专业人员为主,药学、药理毒理学、统计学等专业人员组成的药品审评团队负责新药审评;建立由临床医学、临床诊断、机械、电子、材料、生物医学工程等专业人员组成的医疗器械审评团队负责创新类医疗器械审评。建立项目管理人制度,负责申请人与审评员会议沟通组织工作,禁止审评人员私下与申请人沟通。建立项目审评过程中审评员与申请人会议沟通制度,Ⅰ期临床试验申报前、Ⅱ临床试验结束后Ⅲ期临床试验开始前和Ⅲ期临床试验结束后申报生产上市前三个重要节点,必须召开申请人与审评员会议进行充分讨论交流。审评期间,可以应申请人请求安排会议交流。建立专家咨询委员会制度,重大技术性争议问题由专家咨询委员会公开论证,听取申请人、审评员双方意见后提出意见,供决策参考。审评机构的审评结论全部向社会公开(涉及企业生产工艺及参数的商业秘密除外),接受社会监督。统一二类医疗器械审评技术标准,创造条件逐步实现国家统一审评。

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